Come la ricerca sui peptidi passa dal banco di laboratorio all'ente regolatorio

La distanza tra una molecola interessante e un farmaco autorizzato si misura in anni, non in mesi. Conoscere le fasi rende più facile valutare le affermazioni.

Scoperta e ottimizzazione

Le sequenze candidate vengono progettate, sintetizzate e sottoposte a screening per il legame recettoriale e la stabilità. La maggior parte fallisce in questa fase — per solubilità, emivita, attività fuori bersaglio o producibilità.

Caratterizzazione preclinica

I candidati sopravvissuti vengono profilati in vitro e in modelli animali per farmacocinetica, distribuzione e tossicologia, secondo standard di studio definiti. Questa fase genera il pacchetto di sicurezza che consente lo studio sull'uomo.

Fasi cliniche

1. 1Fase I — piccoli studi focalizzati su sicurezza e farmacocinetica.
2. 2Fase II — determinazione della dose e primi segnali di efficacia.
3. 3Fase III — ampi studi controllati rispetto a un comparatore.
4. 4Revisione regolatoria — valutazione da parte dell'EMA o di un'agenzia nazionale.
5. 5Sorveglianza post-autorizzazione — monitoraggio continuo della sicurezza nell'uso reale.

Perché 'composto di ricerca' è un'etichetta significativa

Un composto descritto come destinato all'uso di ricerca non ha completato questo percorso per l'uso in questione. Questa etichetta è una dichiarazione di stato regolatorio, non un linguaggio di marketing, e trattarla come un tecnicismo è esattamente l'errore che serve a prevenire.

Leggere le affermazioni con spirito critico

I risultati preclinici vengono spesso riportati come se fossero conclusioni cliniche. Quando vedi un'affermazione, controlla la popolazione dello studio, se era umana, la dimensione del campione e se l'endpoint era clinico o un marcatore surrogato.