Como a Investigação em Péptidos Avança do Laboratório até ao Regulador

A distância entre uma molécula interessante e um medicamento autorizado mede-se em anos, não em meses. Conhecer as etapas facilita a avaliação de afirmações.

Descoberta e otimização

As sequências candidatas são concebidas, sintetizadas e avaliadas quanto à ligação recetora e à estabilidade. A maioria falha aqui — por questões de solubilidade, semivida, atividade fora do alvo ou fabricabilidade.

Caracterização pré-clínica

Os candidatos que sobrevivem são caracterizados in vitro e em modelos animais quanto à farmacocinética, distribuição e toxicologia, segundo normas de estudo definidas. Esta fase gera o dossiê de segurança que permite, sequer, o estudo em humanos.

Fases clínicas

1. 1Fase I — estudos pequenos centrados na segurança e na farmacocinética.
2. 2Fase II — determinação da dose e primeiros sinais de eficácia.
3. 3Fase III — ensaios controlados de grande dimensão face a um comparador.
4. 4Avaliação regulamentar — apreciação pela EMA ou por uma agência nacional.
5. 5Vigilância pós-autorização — monitorização contínua da segurança em uso real.

Porque 'composto de investigação' é uma designação com significado

Um composto descrito como sendo para uso em investigação não completou este percurso para o uso em discussão. Essa designação é uma declaração de estatuto regulamentar, não linguagem de marketing, e tratá-la como uma mera formalidade é exatamente o erro que ela existe para evitar.

Ler afirmações de forma crítica

Os resultados pré-clínicos são frequentemente apresentados como se fossem conclusões clínicas. Ao ver uma afirmação, verifique a população do estudo, se era humana, a dimensão da amostra e se o critério de avaliação era clínico ou um marcador substituto.